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近来，美国食品药品监督管理局（FDA）加快同意了立异靶向药RET按捺剂普拉替尼（pralsetinib）的扩展适应症，用于医治带着RET变异的甲状腺癌患者。这是FDA同意的该款药物的第3个适应症。

据悉，普拉替尼由港股上市立异药企柱石药业（2616.HK）的协作伙伴Blueprint Medicines公司开发，是一种口服、每日一次、强效高选择性RET按捺剂。现在，美国FDA已同意该款药物3个适应症，别离用于医治RET交融阳性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者、12岁以上需求全身医治的晚期或转移性RET骤变甲状腺髓样癌（MTC）患者和需求全身医治且放射性碘难治性晚期或转移性RET交融阳性甲状腺癌患者。此外，普拉替尼已被FDA颁发“突破性疗法确定”。

国内方面，本年9月，我国国家药品监督管理局已受理普拉替尼的新药上市请求并将其归入优先审评，所请求的适应症为医治经含铂化疗的RET交融阳性的非小细胞肺癌患者。该款药物在大中华区开发和商业化的权益由柱石药业具有。

业界以为，普拉替尼有望成为国内首个获批的RET按捺剂，将有望给国内晚期RET交融基因骤变阳性患者患者带来精准的医治手法，改动现在缺少精准医治手法，且效果欠佳的现状。

据介绍，普拉替尼针对最常见RET基因交融、激活骤变和猜测耐药骤变一直表现出次纳摩尔水平的效价。比较VEGFR2，普拉替尼对RET的选择性有80倍的进步。此外，普拉替尼对RET的选择性与已同意的多激酶按捺剂比较有明显进步。经过按捺原发和继发骤变，普拉替尼有望战胜和防备临床耐药的产生。这一疗法预期能够在带着不同RET变异的患者中完成耐久的临床缓解，且具有杰出的安全性。此前，在柱石药业展开的注册性桥接研讨中，普拉替尼在经含铂化疗的RET交融阳性的非小细胞肺癌我国患者中显现出了杰出的抗肿瘤活性，而且安全性及耐受性杰出。

一起，普拉替尼正得到了很多制药巨子的喜爱。例如，2024年7月，Blueprint Medicines公司宣告已与瑞士制药巨子罗氏（Roche）和基因泰克（Genentech，罗氏集团成员）达到一项总额超越17.02亿美元的全球协作，一起开发和商业化普拉替尼用于医治RET变异的癌症患者。

据柱石药业介绍，公司在外部协作的成功事例还不止是普拉替尼，本年下半年柱石药业在外部协作上更近一步，不只持续引入国外潜力新药，还展开了多项对外授权协作。其间包含LegoChem Biosciences达到产品授权协议，为管线注入潜在同类创始/最优的ADC药物；与辉瑞公司达到战略协作，两边未来将一起推进柱石药业的中心产品抗PD-L1抗体舒格利单抗在我国大陆的商业化，并将展开更多临床开发协作；此外，柱石药业还与美国EQRx公司达到全球战略协作，将舒格利单抗及CS1003（抗PD-1单抗）两款立异产品带向全球。